來源：PharmTech 發布時間：2014-11-13 10:15 瀏覽：2447 次
人們已經認識到個體化醫療是改善健康遠景的重要途徑，可以讓患者獲得更好的疾病治療結果，同時少受傷害。所以個體化醫療也成為了一個時髦詞，越來越多的企業在為患者提供個體化醫療解決方案。個體化醫療產品的數量也在近年猛增，2006年市場上的產品只有13個，2012年則超過了70個。個體化藥物作為個體化醫療的一部分，增長趨勢也十分明顯，最近的一份報告預測，美國的個體化藥物市場將從2013年的92億美元提高到2019年的182億美元。
個體化藥物的前提是利用生物信息和生物標志物的特定語言，在分子疾病途徑、基因組學、蛋白質組學水平以及代謝組學上進行患者分層，然后針對特定患者的疾病狀態設計藥物，如分子靶標藥物、免疫療法等。 
藥物設計引入大數據
大數據將在藥物研發中被更多地使用，克萊爾蒙特克里克公司（Claremont Creek Ventures）數字醫療總監特德？斯科爾（Ted Driscoll）認為：“基因組學、蛋白質組學和代謝組學，協同臨床試驗數據和真實世界臨床數據的挖掘，將使制造商能夠更徹底地了解疾病的特定結構。這種理解用在個體化藥物的設計上，將使得目標靶點和生物標記物更快速、更準確地得到識別和驗證。”一些有遠見的廠商已經參與到公共和私營部門的研究活動中，充分利用“大數據”和基因組測序，以提高“發現個體化新藥”的成功率。這種戰略將幫助制藥商在整個從基礎科學轉化到臨床研究的各個階段，實行以病人為中心的藥品設計方法，尤其是缺乏靶向治療的領域。
同時這些藥物臨床研究方案設計與傳統方案有較大區別。傳統的臨床試驗首先是選定一組患者，在緊密跟蹤的情況下，觀察藥物療效在統計上差異是否顯著。隨著制藥商在藥物研發上投入更多的資源，主要集中在病因和特定疾病機理診斷的生物標記物，可讓患者群體對治療反應進行優化。設計測試這些個體化藥物的臨床試驗，也將可能變得更加結構化。通過使用個人醫療和人口基因組數據，制藥商現在能設計出更有針對性的臨床試驗；采用匹配的細胞類型，以及對候選藥物的個體代謝反應進行監測，從而更多地招募對試驗藥物敏感且沒有治療限制的受試者。
臨床研究方法變革
一些全球制造商已經推出了個體化藥物臨床試驗的策略，可能會改變藥物研究方式，并有可能縮短藥物上市的時間和成本。多藥、多臂、生物標記物驅動的臨床試驗是廠商付諸實踐的一種策略。美國國立衛生研究院院長基金會的執行董事瑪麗亞？弗萊雷（Maria Freire）博士稱，這種臨床試驗設計建立了“更有效地滿足患者和藥物開發者需求”的一種臨床試驗模型。“這一戰略將驗證生物標志物和促進藥物開發融為一體，以更快的速度為患者提供更安全，更有效的治療方法。”
而隨著大量患者報告的信息被捕獲和跟蹤，制藥商應審查這些數據以及與臨床數據相關病人的真實反應，以保證藥物的預期結果與實際情況相符。
對開發商而言，為產品實現廣泛覆蓋和以價值為基礎的償付，往往更加困難。在這一點上，已經有廠商通過合作建立專用的數據網絡來收集、分析、共享試驗數據。一個例子是Genomic Health公司的oncotype DX基因組檢測法，能夠預測乳腺癌復發，生產商分析了診斷結果，以及診斷管理患者的成本，結果證明顯著節約了成本。